Remédios para Síndrome de Hunter

A síndrome de Hunter, também conhecida como mucopolissacaridose II ou MPS II é resultado de uma alteração genética que leva a níveis insuficientes da enzima iduronato-2-sulfatase (I2S).

A I2S é responsável pela degradação (quebra) de substâncias chamadas glicosaminoglicanos ou GAG. Na ausência da enzima iduronato-2-sulfatase, essas substâncias se acumulam aos poucos em vários tipos de células. Este acúmulo resulta em ingurgitamento celular, aumento de alguns órgãos, destruição de tecidos e disfunção de alguns órgãos.